亚盛医药：以技术创新开拓中国药企“出海”航道

◎ 全球唯一将靶向药物研发管线覆盖3条关键细胞凋亡通道；

◎自主研发出全球第二个和 中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂耐立克®（奥雷巴替尼）；

◎获得欧美 16项“孤儿药”资格认证 ……

在苏州工业园区

有这么一家在细胞凋亡领域的“先行者”

用中国原创积极抢占全球市场

它，就是

苏州亚盛药业有限公司

近日，亚盛医药董事长、CEO杨大俊携耐立克®双双登上第十四届健康中国论坛系列榜单：杨大俊获得“十大医药产业人物”奖，耐立克®摘得“十大新药（国内）”奖。就在此前，亚盛医药还被国际权威科技杂志《麻省理工科技评论》（MIT Technology Review）认定为2021年度全球“50家聪明公司”（50 Smartest Companies，TR50），成为榜单中唯一的小分子原创新药企业。

原创第三代格列卫

展示中国创新能力

2021年11月25日，耐立克®获批上市。对于伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病(又称为慢粒白血病)慢性期或加速期的成年患者来说，这一天可能是生与死的分界。对于坚持打造中国原研、全球创新药物的杨大俊而言，这是对他半生潜心研究的一份阶段性答卷。

2018年上映的电影《我不是药神》让慢粒白血病和抗癌神药格列卫进入大众视野。耐立克®，就是格列卫的再次迭代升级，有效克服了第一代和第二代药品因BCR-ABL激酶区突变造成的耐药性，打破了相关患者无药可医的困境。“一代的格列卫平均用药周期是8—10年，耐立克®与一代、二代格列卫一样，也需要长期用药。病人就像治疗糖尿病和高血压一样，将慢粒白血病变成了慢性病。”杨大俊说。

相关统计数据显示，慢粒白血病在白血病总患病群体中占比约15%。相对于肺癌、胃癌、肝癌等发病群体，慢粒白血病患者规模较小。 因此，耐立克®的商业化布局也更需匠心。近日，亚盛医药与为全球制药企业提供专业供药解决方案的服务商Tanner Pharma集团携手，启动指定患者药物使用计划（Named Patient Program，NPP）。该项目将在耐立克®尚未获得上市许可的区域为指定患者提供使用该药物的机会，计划覆盖130多个国家和地区。

“ 耐立克®是全球第二款上市的第三代BCR-ABL抑制剂，但其明显呈现与第一个三代BCR-ABL抑制剂疗效相当，安全性更佳的潜力，恰好满足了患者的临床治疗刚需，这也是亚盛医药以中国创新开拓全球商业化新航道的一次探索。”杨大俊说。

布局细胞凋亡通路

3大靶点打造技术“护城河”

除了耐立克®这个拳头产品，杨大俊在细胞凋亡通路领域20多年的潜心研究和亚盛医药在这一领域的布局，更为业界瞩目。细胞凋亡，即细胞程序性死亡。生物实验中，身娇体弱的细胞常常一言不合就“死给你看”，但相对于坏死，细胞凋亡则是细胞以优雅老死的方式来定格生命消逝。

细胞凋亡往往兵分三路，线粒体通路、内质网通路、死亡受体通路。在全球生物医药行业，针对细胞凋亡通路开发抗癌药物的进程已经持续20多年。但由于细胞凋亡途径大多涉及细胞内蛋白-蛋白间的相互作用难以成药，这一领域依旧面临着技术挑战。目前，仅有艾伯维、罗氏、诺华等国际巨头在细胞凋亡通路领域配备了研发管线。 而亚盛医药已在细胞凋亡通道的3个靶点上布局了相关管线，成为全球唯一在细胞凋亡通道靶点上全覆盖的企业。

当针对可成药靶点的竞争已然白热化，在细胞凋亡领域的布局，意味着亚盛医药已经逐渐为自身打造出“护城河”，未来可以凭借差异化优势脱颖而出。

在技术上坚持自主原创，在商业化上选择全球模式的亚盛医药，也走出了自己独特的路径。在业内，亚盛医药被称为“孤儿药之王”。事实上，这也是公司探索创新药“出海”，布局全球市场的策略之一。被认定为孤儿药，不仅可以享受临床快速通道、更快的上市审批时间，还能享受7年专利独占权等优惠政策。 目前，亚盛医药手握欧美16项孤儿药资格认证，刷新了中国药企获得该认证的纪录。仅2020年一年，亚盛医药4款药物共获得美国食品药品监督管理局授予的10项孤儿药资格认定。

“希望通过我们的努力，让中国研发的创新药惠及全球更多患者，为中国药企的全球化探索更多可能性。”杨大俊说。

审核：杨大威

记者：董捷

来源：园区科创委、引力播

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